Jo şişe tanıdık geliyor, içindeki sıvı su olabilir ama fiyatı biraz daha sıra dışı. Spinal müsküler atrofi için bir gen terapisi olan Zolgensma’nın bir atışının maliyeti 2.1 milyon dolar. Yeni nesil ultra pahalı ilaçların bir parçasıdır. İki kan hastalığı olan beta-talasemi ve hemofili tedavileri sırasıyla 2,8 milyon dolar ve 3,5 milyon dolara mal oldu. Fiyatları, bu yıl onaylanması gereken orak hücre hastalığı için gen terapileri ve her gün onaylanabilecek olan Duchenne musküler distrofi için gen terapileri tarafından aşılabilir.

Bu tür tedaviler, birçok orta ve düşük gelirli ülkenin imkanlarının ötesinde olacaktır. En zengin ülkelerde, özellikle Amerika’da da sorunlara neden olacaklar. İlaç şirketleri, çoğunlukla nadir hastalıklar için ilaçların geliştirilmesinin pahalı olduğuna ve ömür boyu sürecek faydalar sağlayabileceğine dikkat çekiyor. Hükümetler ve sigortacılar, cari fiyatlarla ilaçların buna değip değmeyeceğine karar vermeli ve eğer değilse, pazarlıkla düşürmeye çalışmalıdır. Sağlık uzmanları, bu sürecin sonunda ABD eyaletlerinin ilaçlar için ödeme yapma biçiminde kapsamlı değişiklikleri zorunlu kılıp kılmayacağını merak ediyor.

Orak hücre terapileri üzerinde çalışan şirketlerden biri olan Vertex, bugün en kötü etkilenen hastaları tedavi etmenin ömür boyu 4 ila 6 milyon dolara mal olabileceğini söylüyor. Yine de bir düşünce kuruluşu olan Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü, şirketin yeni ilacının bir hasta için yalnızca 2 milyon doların biraz altında bir değere sahip olacağını hesaplıyor; ilacın yararlarının süresi hakkında belirsizlik.

Aşırı ağrıya, felçlere, ciddi enfeksiyonlara ve akciğer sorunlarına yol açabilen orak hücre hastalığı, nispeten yaygın olduğu için hükümetler ve sigortacılar için özel bir sorundur. Amerika’da 100.000 kişi bundan muzdarip ve birçoğu yoksullar için resmi bir sağlık sistemi olan Medicaid tarafından karşılanıyor. Michael Kleinrock iqvia Bir analitik firması olan Institute for Human Data Science, Medicaid’in aynı anda fayda sağlayabilecek herkes için ödeme yapamayacağı için ilaçlar onaylandığında hastalara öncelik vermek zorunda kalacağını düşünüyor.

Orta vadede yaklaşım değişikliği gerekebilir. Tıbbi araştırmaları finanse eden Ulusal Sağlık Enstitülerinden Francis Collins, hükümetin “erişim sağlamak için özel yaratıcı düşünce” olması gerektiğini kabul ettiğini söylüyor. [to these medicines] olur”. cms Resmi bir kurum olan İnovasyon Merkezi, daha iyi anlaşmalar kazanmak için federal nüfuzu kullanmayı umarak hükümetin eyalet Medicaid ekipleri adına pazarlık yaptığı bir sisteme geçmeyi öneriyor. Ayrıntılar henüz belirlenmemiş olsa da, Britanya, Fransa ve Almanya’da hâlihazırda olduğu gibi, ödemelerin uyuşturucu performansıyla ilişkilendirilebileceği umut ediliyor.

Özel sigortacılar da zorluklarla karşılaşacaktır. Birçoğu, politikalarında gen terapilerine erişim konusunda doğrudan dışlamalar veya kısıtlamalar getirmiştir. Sigortacıların müşteri ciroları yüksek olduğu için ömür boyu birikecek olan tedavi birikiminden faydalanamayabilirler. Reasürans ve risk havuzlama programlarından söz ediliyor, ancak çok az ilerleme kaydedildi.

Bazıları maliyetlerin zamanla düşeceğini iddia ediyor. Zandy Forbes, Meira’nın Genel Müdürügtx, şirketinin Parkinson hastalığı için mevcut tedavilerle rekabet edebilecek bir gen tedavisi üzerinde çalıştığını söylüyor. Bunu başarmak için şirket, maliyetlerini önemli ölçüde azaltmak için tüm geliştirme ve üretim süreçlerini içselleştirmeye karar verdi. Tarih, ilaç fiyat indirimlerinin mümkün olduğunu gösteriyor. 1998 ve 2009 yılları arasında, imalattaki gelişmeler, monoklonal antikorlar için ürünlerin maliyetinde 50 kat azalma ile sonuçlandı. Artık tıpta yaygın olarak kullanılmaktadırlar.

Başka bir seçenek daha var, o da atılımların boşa gitmesidir. Bazı eyaletler, hepatiti ortadan kaldırmak için gereken bedeli ödemeye isteksiz olmuştur. vsCollins, hasta başına yaklaşık 20.000 ABD dolarına mal olan antiviral tedavilerin mevcudiyetine rağmen viral bir hastalık olduğunu söylüyor; bu da tedavi görenler için her türlü engeli beraberinde getiriyor. Yeni gen terapileri dalgasıyla aynı olsaydı, olağanüstü bir israf olurdu. ■

Ekonomi, finans ve piyasalardaki en büyük hikayelerin daha uzman analizi için, haftalık abonelere özel haber bültenimiz Money Talks’a kaydolun.